Augimo hormonas pagerina socialinius sutrikimus, susijusius su autizmu susijusiais sutrikimais
Nauji tyrimai parodė, kad augimo hormonas gali žymiai pagerinti socialinį sutrikimą, susijusį su autizmo spektro sutrikimu (ASD) pacientams, turintiems panašų genetinį sindromą.
Bandomasis tyrimas, atliktas Sinajaus kalno Icahno medicinos mokykloje, buvo sutelktas į insulino tipo augimo faktoriaus 1 (IGF-1) naudojimą gydant Phelano-McDermido sindromą (PMS), sutrikimą, kurį sukelia delecija ar mutacija. SHANK3 geno 22 chromosomoje.
Tyrėjų teigimu, dauguma žmonių, sergančių PMS, taip pat susiduria su vystymosi ir kalbos vėlavimais bei motorinių įgūdžių trūkumu.
SHANK3 yra šios srities tyrimų objektas, nes jis atlieka svarbų vaidmenį sinapsių funkcijoje, tarpuose tarp nervinių ląstelių, kurios „nusprendžia“, ar pranešimai tęsiasi nervų keliais, kai jie reguliuoja kūno procesus, paaiškino mokslininkai.
Nors PMS yra retas sutrikimas, pažangi genetinė technologija atskleidė, kad tai yra gana dažna ASS priežastis, priduria tyrėjai.
"Mūsų yra pirmasis kontroliuojamas bet kokio Phelano-McDermido sindromo gydymo bandymas", - sakė Sinajaus kalno Icahno medicinos mokyklos „Seaver“ autizmo centro klinikinis direktorius Aleksandras Kolevzonas.
"Kadangi skirtingos genetinės ASS priežastys sutampa su pagrindiniais cheminio signalo perdavimo keliais, šio tyrimo išvados gali turėti įtakos daugeliui ASS formų."
Pasak mokslininkų, IGF-1 skatina nervų ląstelių išgyvenimą, sinapsinį brendimą ir sinapsinį plastiškumą, sinapsių gebėjimą laikui bėgant sustiprėti ar susilpnėti, atsižvelgiant į jų aktyvumo padidėjimą ar sumažėjimą. Maisto ir vaistų administracija jį patvirtino mažo ūgio gydymui.
Sinajaus kalno tyrimo išvados rodo, kad IGF-1 yra saugus, toleruojamas ir susijęs su reikšmingu socialinio sutrikimo ir ribojančio elgesio pagerėjimu, pavyzdžiui, susižavėjimu vienu subjektu ar veikla; stiprus prisirišimas prie vieno konkretaus objekto; rūpestis daikto dalimi, o ne visu daiktu; ar susirūpinimas judesiu ar judančiais dalykais žmonėms, turintiems PMS.
Sinajaus kalno tyrėjai į placebu kontroliuojamą, dvigubai aklą, kryžminio dizaino tyrimą įtraukė devynis vaikus nuo 5 iki 15 metų, kuriems buvo diagnozuota PMS. Visi vaikai atsitiktine tvarka buvo gydomi IGF-1 tris mėnesius ir placebu tris mėnesius.
Tyrimas parodė, kad IGF-1 fazė buvo siejama su reikšmingu socialinio pasitraukimo ir ribojančio elgesio pagerėjimu, matuotu pagal „Aberrant“ elgesio kontrolinį sąrašą ir pasikartojančio elgesio skalę - abi standartinės elgesio skalės buvo naudojamos gydant ASS.
Ikiklinikiniai pelių, kurių SHANK3 trūkumas buvo sukurtas Sinajaus kalne, tyrimai ir žmogaus neuronų modeliai, gauti iš pluripotentinių kamieninių ląstelių - kamieninių ląstelių, galinčių sukelti keletą skirtingų biologinių reakcijų - žmonėms, turintiems SHANK3 trūkumą, anksčiau buvo teigiama, kad IGF-1 gali pakeisti sinapsinį plastiškumą ir motoriniai mokymosi trūkumai, pažymėjo mokslininkai.
Šie tyrimai buvo šio klinikinio tyrimo pagrindas. Tyrėjų teigimu, tyrimo rezultatai remia nuolatines pastangas plėtoti susijusį vaistų gydymą.
„Šis klinikinis tyrimas yra paradigmos pokyčio dalis siekiant sukurti tikslinius, ligą modifikuojančius vaistus, skirtus pagrindiniams ASS simptomams gydyti“, - sakė Josephas Buxbaumas, Ph.D., Seaverio autizmo centro direktorius ir psichiatrijos, genetikos ir genetikos profesorius. genomo ir neuromokslai Sinajaus kalne.
„Šio bandomojo tyrimo rezultatai palengvins didesnius tyrimus, kurie aiškiau informuos apie veiksmingumą ir tikslingesnį terapinį gydymą“.
Šis tyrimas, kurį finansavo Beatrice ir Samuelio A. Seaverio fondas ir Nacionalinis psichikos sveikatos institutas, buvo paskelbtas žurnale Molekulinis autizmas.
Šaltinis: Sinajaus kalno sveikatos sistema
