Tinkavimas su genais, kad būtų išvengta migrenos

Dviejuose naujuose vaistuose, vykstančiuose perspektyviuose klinikiniuose tyrimuose, naudojama genų inžinerija siekiant užkirsti kelią migrenos galvos skausmui, kuris yra trečias pagal dažnumą ir septintas pagal galimybes neįgalus medicinos sutrikimas pasaulyje.

Abu jie naudoja genų inžinerijos būdu pagamintus „monokloninius antikūnus“, puolančius naują migrenos prevencijos tikslą - mažą baltymą, vadinamą su kalcitonino genu susijusiu peptidu arba CGRP.

CGRP yra susijęs su migrenos patiriamo skausmo perdavimu ir padidėjusiu jautrumu jam. Tai labai svarbu prasidėjus migrenai. CGRP taip pat padidina širdies plakimą ir keičia jutimo perdavimą migrenos metu.

CGRP gamina aplink nugaros smegenis esantys neuronai didesniais kiekiais nei paprastai prieš migreną ir jos metu, ir tarpininkauja per specifinius receptorius. Taigi vienas iš būdų užkirsti kelią migrenai yra blokuoti CGRP receptorius. Bet dar niekada nebuvo sukurti vaistai, skirti specialiai nukreipti į CGRP.

Pirmajame tyrime Peteris J.Kalifornijos universiteto San Franciske MD Goadsby ir jo kolegos ištyrė anti-CGRP antikūną, vadinamą ALD403. 163 žmonėms, kurie sirgo migrena nuo penkių iki 14 dienų per mėnesį, buvo skiriama viena į veną leidžiama ALD403 dozė arba placebas. Buvo užregistruotos migrenos per kitas aštuonias savaites, o dalyviai iš viso buvo stebimi 24 savaites, kad būtų galima pastebėti bet kokį šalutinį poveikį.

Šis vaistas buvo susijęs su vidutiniškai 5,6 mažiau migrenos dienų per mėnesį, t. Y. 66 proc. Sumažėjimu. Tačiau placebas taip pat sumažino migrenos dienas 52 procentais. Tarp grupių nepastebėta šalutinio poveikio skirtumų.

"Vienkartinė 1000 mg ALD403 į veną dozė parodė veiksmingumą profilaktiniam migrenos gydymui pacientams, kuriems mėnesinių migrenos dienų dažnis yra dažnas", - pažymėjo mokslininkai.

Jie priduria, kad ALD403 paprastai buvo saugus ir gerai toleruojamas. "Šie rezultatai patvirtina didesnių atsitiktinių imčių, placebu kontroliuojamų tyrimų atlikimą ir galbūt gali būti nauja eros, susijusios su ligomis ir mechanizmais, prevencinė migrenos terapija", - daro išvadą.

Ta pati komanda atliko antrą 217 žmonių, sergančių migrena, keturias – 14 dienas per mėnesį tyrimą. Dalyviai 12 savaičių kas antrą savaitę gaudavo kito anti-CGRP antikūno, vadinamo LY2951742, injekcijas po 150 mg arba placebą.

Šis vaistas buvo susijęs su vidutiniškai 4,2 mažiau migrenos dienų per mėnesį per kitas 12 savaičių, tai yra 63 proc. Placebas buvo susijęs su 42 procentų sumažėjimu.

Tačiau šį kartą vaistas buvo susijęs su šalutiniu poveikiu, įskaitant skausmą injekcijos vietoje, viršutinių kvėpavimo takų infekcijas ir pilvo skausmus. Tačiau apskritai vaistas buvo laikomas saugiu ir gerai toleruojamu.

"Tiriamiesiems, kuriems dažnai skauda galvos migreną, gydymas LY2951742 lėmė reikšmingą migrenos galvos skausmo dienų, galvos skausmo dienų ir migrenos priepuolių skaičiaus sumažėjimą, palyginti su placebu", - teigė mokslininkai. "Šio tyrimo saugumo ir patikimi rezultatai yra daug žadantys ir pateisina III fazės tyrimų atlikimą", - priduria jie.

Abu jie buvo II fazės tyrimai, todėl norint patvirtinti rezultatus reikia atlikti didesnius tyrimus. Jie buvo pristatyti Amerikos neurologijos akademijos metiniame susitikime Filadelfijoje, PA.

ALD403 tyrimą palaikė „Alder Biopharmaceuticals“ iš South Bothell, Vašingtonas, JAV. LY2951742 tyrimą palaikė „Arteaus Therapeutics“ iš Kembridžo, Masačusetse, JAV. Tačiau teises į LY2951742 atpirko Eli Lilly & Co iš Indianapolio, trejus metus licencijavus „Arteaus“.

"Mes padarysime viską, kas įmanoma, kad paspartintume šio vaisto vystymąsi, nes jis apima didelę pacientų populiaciją", - sakė Jan Lundberg, "Eli Lilly & Co" tyrimų vadovas.

Abiejų tyrimų bendraautorius Davidas Dodickas, MD, iš Mayo klinikos Arizonoje, Finikse, komentavo: „Migrena išlieka blogai gydoma, ir yra nedaug patvirtintų veiksmingų ir gerai toleruojamų gydymo būdų, kurie užkerta kelią išpuoliams. Yra didžiulis migrenos gydymo poreikis “.

Nuorodos

Goadsby, P. J. ir kt. Atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas ALD403 tyrimas: anti-CGRP peptido antikūnai dažnai epizodinės migrenos prevencijai. Pristatyta 2014 m. Gegužės 2 d., Penktadienį, 66-ajame Amerikos neurologijos akademijos metiniame susitikime Filadelfijoje, PA.

Dodickas, D. W. ir kt. CGRP monokloniniai antikūnai LY2951742 migrenos prevencijai: 2 fazės, atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas. Pristatyta 2014 m. Gegužės 2 d., Penktadienį, 66-ajame Amerikos neurologijos akademijos metiniame susitikime Filadelfijoje, PA.