Pelių tyrimas rodo, kad vėžiniai vaistai gali kovoti su trapiu X autizmu

Nauji tyrimai rodo, kad žmonėms, kuriuos paveikė įprasta paveldima autizmo forma, gali padėti vaistas, kuris yra išbandomas kaip vėžio gydymas.

Dažniausia genetinė autizmo spektro sutrikimų priežastis yra trapaus X sindromas, būklė, kuria serga maždaug vienas iš 4000 berniukų ir vienas iš 6000 mergaičių. Šiuo metu vaisto nėra.

Trapiems X pacientams pasikeičia cheminis smegenų kelias, dėl kurio smegenyse yra baltymų perteklius. Nauji tyrimai rodo, kad žinoma natūraliai atsirandanti cheminė medžiaga, vadinama cerkosporamidu, gali užblokuoti kelią ir pagerinti pelių, turinčių būklę, bendravimą.

Edinburgo universiteto ir Kanados McGillo universiteto komanda nustatė pagrindinę molekulę eIF4E, kuri skatina perteklinį baltymų gamybą trapių X pacientų smegenyse.

Tai gali sukelti elgesio simptomus, įskaitant mokymosi sunkumus. Tai taip pat gali sukelti rimtesnę intelekto negalią, vėluoti kalbos ir kalbos vystymąsi bei socialinės sąveikos problemas.

"Mes nustatėme, kad eIF4E reguliuoja fermento, vadinamo MMP-9, gamybą, kuris sugadina ir pertvarko ryšius tarp smegenų ląstelių, vadinamų sinapsėmis", - sakė McGillo profesorius, tyrimo bendraautorius dr. Nahumas Sonenbergas.

"Perteklinis MMP-9 sutrikdo smegenų ląstelių bendravimą ir lemia elgesio pokyčius."

Komanda nustatė, kad gydymas cerkosporamidu blokuoja eIF4E aktyvumą, todėl sumažina MMP-9 kiekį ir panaikina elgesio simptomus pelėms, turinčioms trapios X sindromo versiją.

Naujos išvados rodo, kad tai gali būti naudinga gydant pacientus, turinčius trapų X sindromą. Tyrimas paskelbtas žurnale Langelių ataskaitos.

McGillo doktorantas ir vienas iš pirmųjų tyrimo autorių dr. Arkadijus Khoutorskis teigė, kad „fermentas MMP-9 anksčiau buvo susijęs su trapiu X sindromu. Mūsų tyrimo naujiena yra įrodymas, kad ligos simptomus galima kontroliuoti manipuliuojant eIF4E aktyvumu su turimais kandidatais į narkotikus “.

"Mūsų išvados atveria duris tikslingam trapaus X sindromo gydymui", - sakė neuromokslininkas Christos Gkogkas, Ph.D., iš Edinburgo universiteto Patricko laukinio universiteto Autizmo, trapios X sindromo ir intelekto sutrikimų tyrimų centro.

"Kuriant gydymo būdus, kurie blokuoja tik šį kelią, tikimasi, kad mes galime apriboti galimą šalutinį poveikį ir sukurti veiksmingesnes terapijas nei bendrieji gydymo metodai."

Šaltinis: McGill universitetas